Therapeutic treatment

Today haemophilia cannot be cured. It can however be treated by replacing the clotting factor that is missing or is in low levels in the blood. This process involves the intravenous administration of the regimen containing that particular factor.

Αemophilia A, alternatively, can be treated by subcutaneous administration of a molecule that mimics the activity of factor VIII.

There are two ways of treating haemophilia:

Symptomatic or

on demand therapy

Symptomatic or on demand therapy is given after a severe bleeding event (e.g. following an injury or bleeding into joints), in order to raise the coagulation factor levels in the blood and to stop the bleeding rapidly.

Η διαδικασία πήξης του αίματος

Όταν ένα αιμοφόρο αγγείο διαρραγεί, ειδικά κύτταρα του αίματος που ονομάζονται αιμοπετάλια συγκεντρώνονται στο σημείο αυτό και δημιουργούν έναν θρόμβο, φράσσοντας τη ροή του αίματος. Στη συνέχεια, οι παράγοντες πήξης δημιουργούν ένα πλέγμα γύρω από το θρόμβο, το οποίο τον σταθεροποιεί στο σημείο της αιμορραγίας. Με αυτόν τον τρόπο, το σημείο της διαρροής του αίματος «σφραγίζεται» και η αιμορραγία σταματά.

Στην περίπτωση της αιμορροφιλίας, η απουσία ή η ανεπαρκής ποσότητα ενός από τους παράγοντες πήξης, δεν επιτρέπει τη δημιουργία ενός ισχυρού πλέγματος γύρω από το θρόμβο, με αποτέλεσμα ο θρόμβος να αποδομείται εύκολα και η αιμορραγία να συνεχίζεται για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα.

Prophylactic therapy

As the word denotes, prophylactic therapy aims to prevent bleeding episodes, i.e. to prevent bleeding through the long-term retention of satisfactory levels of coagulation factor in the blood. This is achieved by regular intravenous administration of treatment containing the relevant agent, according to physician’s instructions.

Alternatively, prophylactic therapy may include subcutaneous administration of a molecule that mimics the effect of factor VIII.

Η διαδικασία πήξης του αίματος

Όταν ένα αιμοφόρο αγγείο διαρραγεί, ειδικά κύτταρα του αίματος που ονομάζονται αιμοπετάλια συγκεντρώνονται στο σημείο αυτό και δημιουργούν έναν θρόμβο, φράσσοντας τη ροή του αίματος. Στη συνέχεια, οι παράγοντες πήξης δημιουργούν ένα πλέγμα γύρω από το θρόμβο, το οποίο τον σταθεροποιεί στο σημείο της αιμορραγίας. Με αυτόν τον τρόπο, το σημείο της διαρροής του αίματος «σφραγίζεται» και η αιμορραγία σταματά.

Στην περίπτωση της αιμορροφιλίας, η απουσία ή η ανεπαρκής ποσότητα ενός από τους παράγοντες πήξης, δεν επιτρέπει τη δημιουργία ενός ισχυρού πλέγματος γύρω από το θρόμβο, με αποτέλεσμα ο θρόμβος να αποδομείται εύκολα και η αιμορραγία να συνεχίζεται για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα.

What is an inhibitor?

A major complication of replacement therapy is the development of inhibitors against coagulation factors administered as treatment. Inhibitors are antibodies developed by the body against the coagulation factors administered as treatment. In this way, the body "fights" the agent that receives through intravenous treatment (factor VIII or IX) because it recognizes it as "intruder" and develops antibodies to "inactivate" it.

Inhibitors of factor VIII are the most common and occur in about a third of people with severe haemophilia A and in about 1 in 50 people with mild or moderate haemophilia A.

Typically, this is developed during childhood in individuals with severe haemophilia A and later in life to those with milder conditions. Inhibitors destroy both the coagulation factor administered as treatment and any other coagulation factor already present in the body.

This is a serious complication of treatment, because if, for example, a person with haemophilia A develops an inhibitor of factor VIII, inhibitors will "inactivate" the total amount of factor VIII present in the body and, consequently, the efficacy of treatment will be reduced.

So, aren't there any good news for people with inhibitors?

Of course, there are! In about two-thirds of the cases, the inhibitor disappears on its own or by the application of a treatment known as immune tolerance therapy (ITT) or immune tolerance induction (ITI). In cases of severe haemophilia A with persistent inhibitors in an effort to control bleeding, bypassing agents are administered, which contain other factors that can stimulate the formation of a clot and stop the bleeding.

Alternatively, haemophilia A patients with inhibitors against factor VIII may receive a subcutaneous prophylactic therapy with a molecule that mimics the activity of factor VIII.

Τα άτομα με αιμορροφιλία εκδηλώνουν αιμορραγικά επεισόδια αυξημένης συχνότητας και διάρκειας συγκριτικά με τον υπόλοιπο πληθυσμό.

Key milestones in the treatment of haemophilia

1828
1940s
1952
1828

Χρησιμοποιείται για
πρώτη φορά ο όρος
«αιμορροφιλία»

1828

Χρησιμοποιείται για
πρώτη φορά ο όρος
«αιμορροφιλία»

Χρησιμοποιείται για
πρώτη φορά ο όρος
«αιμορροφιλία»

1940s
1955
1958
1964
1828

Χρησιμοποιείται για
πρώτη φορά ο όρος
«αιμορροφιλία»

1828

Χρησιμοποιείται για
πρώτη φορά ο όρος
«αιμορροφιλία»

Χρησιμοποιείται για
πρώτη φορά ο όρος
«αιμορροφιλία»

1940s
1968
1970s
1985
1828

Χρησιμοποιείται για
πρώτη φορά ο όρος
«αιμορροφιλία»

1828

Χρησιμοποιείται για
πρώτη φορά ο όρος
«αιμορροφιλία»

Χρησιμοποιείται για
πρώτη φορά ο όρος
«αιμορροφιλία»

1940s

Χρησιμοποιείται για
πρώτη φορά ο όρος
«αιμορροφιλία»

1992
1995
1997
1828

Χρησιμοποιείται για
πρώτη φορά ο όρος
«αιμορροφιλία»

1828

Χρησιμοποιείται για
πρώτη φορά ο όρος
«αιμορροφιλία»

Χρησιμοποιείται για
πρώτη φορά ο όρος
«αιμορροφιλία»

1940s
1998
2000s
2017
1828

Χρησιμοποιείται για
πρώτη φορά ο όρος
«αιμορροφιλία»

1828

Χρησιμοποιείται για
πρώτη φορά ο όρος
«αιμορροφιλία»

Χρησιμοποιείται για
πρώτη φορά ο όρος
«αιμορροφιλία»

1940s
2018
1828

Χρησιμοποιείται για
πρώτη φορά ο όρος
«αιμορροφιλία»

Ο FDA και ο ΕΜΑ
εγκρίνουν το πρώτο
υποδορίως
χορηγούμενο μόριο

προφύλαξη ρουτίνας σε
ενήλικες και παιδιά με
αιμορροφιλία A χωρίς
αναστολείς έναντι του

References:

1.WFH. Guidelines for the management of haemophilia. 2012.
Available at: http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf [Accessed 24 October 2019].
2.Franchini M, Mannucci PM. Blood Rev 2013;27:179–84.
3.Berntorp E, Shapiro AD. Lancet 2012;379:1447–56.

Μύθοι & Αλήθειες
Under the aegis of: Initiated by:
This information is intended to inform and update the public and may in no way serve as a substitute to consultation with a doctor or other professional health service.
Share This: